فايزر تبدأ تجربة العلاج الجيني المضاد لضمور العضلات دوشين
أعلنت شركة فايزر للأدوية الأمريكية، اليوم الخميس، بدء التجارب على علاجها الجيني، المضاد لضمور العضلات دوشين، حسب ما نشرته وكالة الأنباء رويترز.
فايزر تسعى لإنتاج علاج جيني
وقالت شركة فايزر، إنها ستفتح أولى مواقع التجارب الأمريكية لعلاجها الجيني، التجريبي لاضطراب العضلات دوشين، وكانت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، قد أوقفت طلب تجربة فايزر بعد وفاة مريض في دراسة أخرى في مرحلة مبكرة من علاج الجيني العضلي الدوشيني (DMD)، والذي تم إيقافه أيضًا.
وقالت فايزر، إن التصريح التنظيمي جاء بعد مراجعات البيانات وتعديل التجربة لتشمل فترة دخول المستشفى لمدة 7 أيام لمراقبة المرضى الذين يتلقون العلاج الجيني عن كثب.
التجربة جارية في 11 دولة
وكانت الدراسة في المرحلة الأخيرة جارية في 11 دولة قبل أن يتم إيقافها، وقالت الشركة المصنعة للأدوية إنه حتى الآن، تلقت شركة فايزر تصريحًا من دول من بينها المملكة المتحدة وكندا وتايوان لاستئناف الدراسة في المرحلة الأخيرة.
وينتج ضمور العضلات دوشين، عن تغيرات في الجين، مما يؤدي إلى عدم وجود بروتين يسمى ديستروفين dystrophin الذي يساهم في الحفاظ على خلايا العضلات سليمة. يصيب الأولاد في الغالب.
كما تم تصميم علاج فايزر لتقديم نسخة مختصرة من جين الديستروفين البشري، وتتوقع شركة الأدوية أن تفتح جميع المواقع تقريبًا للدراسة العالمية المتأخرة بحلول نهاية يونيو 2022.
