بعد نجاح أسرة رقية.. سر السعر الباهظ لـ حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي
ضمور العضلات الشوكي يعتبر من الأمراض الوراثية النادرة التي تصيب الأطفال منذ الولادة، حيث يسبب ضمور العضلات الشوكي ضعف العضلات ومشكلات في الحركة، وتزداد الأعراض سوءً حتى يتوفى الطفل ما لم يتم علاجه بأغلى حقنة في العالم، والتي تسمى أوناسمنوجين أبيبارفوفك والاسم التجاري زولجينزما Zolgensma.
وبعد نجاح حملة التبرعات للطفلة رقية المصابة بمرض ضمور العضلات الشوكي، نستعرض لكم فيما يلي سبب السعر الباهظ لحقنة زولجينزما Zolgensma، وأعراض ضمور العضلات الشوكي.
سبب السعر الباهظ لحقنة ضمور العضلات الشوكي زولجينزما Zolgensma
يبلغ سعر حقنة لعلاج ضمور العضلات الشوكي للأطفال حوالي 2.125 مليون دولار أمريكي أي 40 مليون جنيه، ذلك السعر أثار تساؤل العديد من المواطنين بشأن ارتفاعه الكبير.
وأوضحت الدكتورة ناجية فهمي مدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس في تصريحات تلفزيونية مؤخرًا، أن حقنة علاج ضمور العضلات الشوكي تعتبر أغلى حقنة في العالم لأنها تعمل على نقل جين مصنع يحمل صفات الجين الطبيعي للطفل، مكان الجين المصاب بالطفرة الوراثية.
وتابعت أن حقنة ضمور العضلات الشوكي باهظة الثمن، نتيجة التكنولوجيا المستخدمة والأبحاث التي تم إجرائها لسنوات كثيرة، كما أنها تغير حياة الأسر المتضررة بشكل كبير من هذا المرض المميت.
ويذكر أن عقار زولجينزما علاج جيني، هو الأول من نوعه في العالم، وتعطى الحقنة للمريض عن طريق الحقن الوريدي لمرة واحدة فقط، حيث تم اعتمادها رسميًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 24 مايو 2019، وهو مخصص للأطفال الأقل من عامين فقط.
وعملت شركة نوفارتيس العالمية للأدوية والتي يقع مقرها في سويسرا، على تطوير العقار الذي يتكون من فيروس غير نشط، يعرف باسم Onasemnogene Abeparvovec، وهو مسئول عن استبدال جين SMN1 المتضرر بجين سليم، ويساعد الجين الجديد على تحفيز الخلايا العصبية على إنتاج البروتين اللازم للحفاظ على الخلايا السليمة، من التعرض للضمور.
أعراض ضمور العضلات الشوكي
تنقسم أعراض ضمور العضلات الشوكي بحسب شدة المرض، ولكن هناك أعراض عامة للمرض الوراثي الذي يضعف العضلات والحركة والجهاز التنفسي، وهي كالآتي:
- ضعف العضلات.
- ارتعاش أو اهتزاز العضلات.
- ضعف في الذراعين أو الساقين.
- صعوبة ومشاكل في البلع.
- صعوبة في التنفس قد تصل للالتهاب الرئوي.
- مشاكل في العظام والمفاصل، وتتهشم مع مرور الوقت.
- يتغير شكل العمود الفقري، والصدر، والأطراف بسبب ضغط العضلات.
- صعوبة الجلوس أو المشي أو حتى الزحف.
أسرة رقية تنجح في إنقاذها
ونجحت أسرة الطفلة رقية في جمع المبلغ المطلوب لعلاج رقية بـ حقنة ضمور العضلات الشوكي من خلال التبرعات، حيث تم جمع 45 مليون جنيه، وتبدأ الأسرة في الوقت الراهن إجراءات الحصول على الحقنة.
وسادت حالة من الفرحة والسعادة لأسرة رقية والمواطنين، بشأن نجاح حملة التبرعات، لإنقاذ حياة رقية من هذا المرض المميت.
