سعره 2.8 مليون دولار.. أمريكا تجيز استخدام أول علاج جيني مضاد للاضطرابات العصبية
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على العلاج الجيني بلوبيرد، المضاد لاضطرابات العصبية النادرة، وفقًا لـ رويترز.
أول علاج معتمد ضد الاضطرابات العصبية النادرة
وقالت الشركة في بيان، إن سكايسونا هو أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء يُظهر، أنه يبطئ تقدم الخلل الوظيفي العصبي لدى الأطفال.
وقالت شركة بلوبيرد المصنعة للدواء، إنها تتوقع أن يكون المنتج التجاري متاحًا بحلول نهاية عام 2022 من خلال عدد محدود من مراكز العلاج المؤهلة في الولايات المتحدة الأمريكية.
سعره 2.8 مليون دولار
وفي أغسطس الماضي، حصل علاج beti-cel للشركة على موافقة إدارة الأغذية والعقاقير لعلاج اضطراب دم نادر بسعر قياسي بلغ 2.8 مليون دولار، وهو أغلى علاج حتى الآن.
وينتج المرض عن طفرات في جين يسمى ABCD1، يؤدي إلى تراكم الأحماض الدهنية طويلة السلسلة في الدماغ والحبل الشوكي، كما يحدث عادةً عند الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و12 عامًا.
ويضيف الدواء نسخًا وظيفية من الجين ABCD1 في الخلايا الجذعية للمريض للمساعدة في إنتاج البروتين المطلوب، لتفكيك الأحماض الدهنية طويلة السلسلة.
وأكدت الشركة أن الموافقة على استخدام العلاج كانت متوقعة إلى حد كبير بعد حصول العقار على موافقة بالإجماع من لجنة من المستشارين الخارجيين لإدارة الغذاء والدواء في يونيوالماضي.
