تيدي.. قصة أول بريطانية تتلقى علاجًا جينيًا بأكثر من مليوني جنيه إسترليني
تلقت الطفلة البريطانية تيدي، البالغة من العمر عامًا واحدًا، علاجا جينيا ثوريا، لتصبح أول طفلة تتلقى أغلى دواء وصفته الخدمة الصحية البريطانية على الإطلاق، وفقًا لـ صحيفة ديلي ميل.
مرض وراثي نادر
تعاني تيدي، البالغة من العمر 19 شهرًا، من مرض MLD، وهو مرض وراثي نادر يتسبب في أضرار جسيمة للجهاز العصبي والأعضاء، وفي بعض الحالات قد يكون قاتلا.
وعلى الرغم من أن الطفلة الصغيرة تلقت العلاج وأصبحت بصحة جيدة، فإن أسرتها لا تزال حزينة بسبب شقيقتها نالا، البالغة من العمر 3 سنوات، والتي تعاني من نفس المرض ولكنه متقدم جدًا لديها، حيث قالت والدتها إن المرض يصعب جدًا التعامل معه.
وقالت الأم: إن ابنتنا الأولى نالا، لم تكن مؤهلة للحصول على أي علاج، وستستمر في فقدان جميع الوظائف وتموت في سن صغيرة للغاية، كان الأمر الأكثر حزنًا والأصعب في التعامل معه، حيث متوقع أن يمنح الأطفال متوسط عمر متوقع من خمس إلى ثماني سنوات فقط.
وأضافت: ومع ذلك كان من بين الآلام الأمل لابنتنا الصغرى تيدي، قيل لنا إن علاجًا جديدًا للعلاج الجيني قد تم توفيره مؤخرًا.
علاج الهيموفيليا
وحسب ديلي ميل، حتى ثلاثة أشهر مضت، كان هذا الدواء أغلى دواء في العالم، لكن Hemgenix علاج الهيموفيليا الذي تكلف ما يقرب من 2.9 مليون جنيه إسترليني، قد حل مكانه في الولايات المتحدة، ولا يزال أغلى عقار مرخص في أوروبا.