أول دواء لهذه الحالة.. أمريكا تجيز استخدام عقار جديد مضاد لاضطراب وراثي في الدماغ
قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم السبت، إنها وافقت على عقار أكاديا للأدوية لعلاج متلازمة ريت، وهو اضطراب وراثي في الدماغ، مما يجعله أول دواء معتمد لهذه الحالة، وفقًا لوسائل إعلام محلية.
أول عقار مضاد لهذه الحالة
ويسمح قرار المنظم الصحي في الولايات المتحدة باستخدام عقار Daybue، لدى المرضى البالغين والأطفال، الذين تبلغ أعمارهم عامين وما فوق ويأتي مع تحذير من الإسهال وفقدان الوزن.
وتأتي الموافقة بعد أشهر من رفض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، الموافقة على الاستخدام الموسع لعقار أكاديا Nuplazid، لعلاج الذهان المرتبط بمرض الزهايمر.
توزيع الدواء بحلول أبريل
وقالت شركة أكاديا، إنها تخطط لإتاحة الدواء للمرضى بحلول نهاية أبريل القادم، ولم تكشف عن تفاصيل السعر.
وقبل الموافقة، قدر المحلل David Hoang SMBC Nikko Securities قائمة الأسعار عند الإطلاق بنحو 450 ألف دولار سنويًا، وتوقع أن تبلغ ذروة مبيعات العقار في الولايات المتحدة 487.2 مليون دولار بحلول عام 2035.
ومتلازمة ريت هي حالة نمائية عصبية نادرة، تحدث بشكل أساسي عند الفتيا، ووفقًا لتقديرات الحكومة، فإنه يؤثر على أقل من 50000 شخص في الولايات المتحدة.
ويعمل عقار أكاديا كشكل اصطناعي، من عامل النمو الشبيه بالأنسولين IGF-1 ويساعد في تقليل الالتهاب في الأنسجة العصبية، وكذلك يساعد في نقل النبضات العصبية.
واستند طلب أكاديا للموافقة على التسويق إلى بيانات من دراسة في مرحلة متأخرة، أظهر فيها العلاج بالعقار تحسنًا في الأعراض الأساسية، للمرض مقارنةً بالعلاج الوهمي، وتم قياس تحسن الأعراض وفقًا لمقاييس التقييم استبيان سلوك متلازمة ريت والانطباع السريري العالمي للتحسن.
