فشل تجارب أول عقار مضاد للتصلب الجانبي للضمور العضلي.. وأمريكا توقف استخدامه
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، اليوم الثلاثاء، إن العقار الجديد، المضاد للتصلب الجانبي للضمور العضلي، فشل خلال تجاربه.
فشل أول عقار مضاد للتصلب الجانبي
وبحسب رويترز، قال موظفو هيئة تنظيم الصحة الأمريكية، إن مشكلات السلامة مع عقار بيوجين لعلاج شكل نادر للغاية، من التصلب الجانبي الضموري أو ALS، المعروف أيضًا باسم مرض Lou Gehrig، يجب ألا يمنعه الموافقة المعجلة.
وستقوم لجنة من المستشارين الخارجيين، لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الأربعاء المقبل، بفحص دقيق لبيانات الفعالية المختلطة، من تجربة المرحلة المتأخرة للدواء والتصويت على فعالية الدواء، وإذا كان الحد من البروتين الرئيسي المرتبط بالمرض كافيًا لاستنتاج ذلك.
خفض مستوى البروتين العصبي
وفشل العقار، tofersen، في تحقيق هدفه الرئيسي المتمثل في تقليل الأعراض، ولكنه خفض مستويات البروتين العصبي، أثناء دراسته في مرحلة متأخرة.
وأكد موظفو إدارة الغذاء والدواء: تسمح لوائحنا بالمرونة التنظيمية لتسريع تسويق علاجات جديدة تهدف إلى علاج الأشخاص، الذين يعانون من أمراض تهدد حياتهم وتسبب ضعفًا شديدًا.
وقال الطاقم، إن المخاطر المتعلقة بعقار بيوجين، مثل التهاب النخاع الشوكي وتورم العصب البصري، التي لوحظت في مرضى التجربة مقبولة لدى المرضى.
وأضافوا أن غالبية هذه المخاطر، قد تكون مرتبطة بالطريقة التي يتم بها إعطاء الدواء، وليس الدواء نفسه.
وواصلت: إذا تمت الموافقة عليه بموجب مسار الموافقة المعجل لإدارة الغذاء والدواء، فسيتعين على الدواء إثبات، أنه يوفر فائدة سريرية في تجربة تأكيدية.
وتسعى الشركة للحصول على الموافقة على الدواء في مرضى ALS، الذين يعانون من طفرة في جين يعرف باسم ديسموتاز الفائق 1.
