أمريكا تجيز استخدام علاج جديد للتقزم
وافقت هيئة تنظيم الصحة في الولايات المتحدة، على الاستخدام الموسع للحقن مرة واحدة يوميا من شركة BioMarin Pharmaceutical، لعلاج الأطفال دون سن الخامسة المصابين بالشكل الأكثر شيوعا من قزم الأطراف القصيرة، وفقًا لـ رويترز.
استخدام علاج جديد للتقزم
وكان الدواء، الذي يحمل العلامة التجارية Voxzogo، في عام 2021 هو أول علاج يحصل على الضوء الأخضر من إدارة الغذاء والدواء، لعلاج الاضطراب الوراثي، المعروف باسم الودانة، لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين خمس سنوات فما فوق بموجب مسار الموافقة المتسارعة من إدارة الغذاء والدواء.
شكل من أشكال قصر القامة
والودانة، وهي شكل من أشكال قصر القامة غير المتناسب الناجم عن طفرة في الجين، تحدث في واحد -تقريبا- من كل 25000 مولود جديد.
وتراهن الشركة على Voxzogo والعلاج الجيني الذي تمت الموافقة عليه مؤخرًا، Roctavian، لعلاج اضطراب النزيف الوراثي لدفع نمو الشركة في السنوات القليلة المقبلة.
وتم دعم قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن الاستخدام الموسع من خلال بيانات التجربة، التي أظهرت أن العلاج أظهر ملف تعريف مماثل للسلامة والفعالية لدى الأطفال دون سن 5 سنوات، مقارنة بمن هم في سن 5 سنوات فما فوق.
ويتوقع محلل Guggenheim Securities، أن تضيف العلامة الموسعة في الولايات المتحدة 800 مريض إضافي لـ Voxzogo وتساعد إلى حد ما في نمو الخط الأعلى لعام 2024.
واشترت Voxzogo، التي تم تقديمها في عام 2021، مبيعات بقيمة 169.2 مليون دولار في عام 2022وهذا العام، زادت الشركة توقعات مبيعات Voxzogo مرتين، وتتوقع مبيعات تتراوح من 400 مليون دولار إلى 440 مليون دولار في عام 2023.
ويعد العلاج التجريبي الذي تنتجه شركة بريدج بيو فارما وعقار إنفيغراتينيب وعقار ترانسكون سي إن بي الذي تنتجه شركة أسينديس فارما ومقره الدنمارك، منافسين محتملين في مجال التطوير.
