عقار جيني جديد لفقر الدم المنجلي ينتظر موافقة الغذاء والدواء الأمريكية
سيراجع مستشارو إدارة الغذاء والدواء العلاج الجيني الجديد لاضطراب الدم الوراثي الأسبوع، وإذا تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فسيكون أول علاج جيني في السوق الأمريكية يعتمد على تقنية كريسبر، وهي أداة تحرير الجينات التي فازت بمخترعيها بجائزة نوبل في عام 202، وفقًا لـ وكالة الأسوشيتد برس.
ما هو العلاج بتقنية كريسبر؟
يتضمن هذا العلاج الجديد تغيير الحمض النووي بشكل دائم في خلايا دم المريض، والهدف هو مساعدة الجسم على العودة إلى إنتاج الشكل الجيني من الهيموجلوبين، والذي يكون موجودًا بشكل طبيعي عند الولادة، ولكنه يتحول بعد ذلك إلى الشكل البالغ المعيب لدى الأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي.
وعندما يخضع المرضى للعلاج، تتم إزالة الخلايا الجذعية من دمائهم وتستخدم تقنية كريسبر لتعطيل الجين المتغير، ويحصل المرضى على أدوية لقتل الخلايا الأخرى المنتجة للدم المعيبة ثم يتم إرجاع خلاياهم الجذعية المعدلة.
ما هو اضطراب فقر الدم المنجلي المؤلم؟
أوضحت أليسون كينغ، الأستاذ في كلية الطب بجامعة واشنطن، أن العلاج الوحيد لمرض فقر الدم المنجلي المؤلم اليوم، هو زرع نخاع العظام والذي يجب أن يأتي من متبرع متطابق بشكل وثيق، ولكن الدواء الجديد يمكن أن يهاجم هذا الاضطراب من مصدره الجيني، وبالنسبة لهذا المرض فأي علاج يمكن أن يساعد على تخفيف حالة الألم، والمضاعفات الصحية المتعددة يعتبر أمر مذهل، لأن المصابين يزعمون أن ألمه يشبه الطعن في كل مكان.
يعاني ملايين الأشخاص حول العالم، بما في ذلك حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، من هذا المرض، الذي يحدث بين الأشخاص القادمين من الأماكن التي تنتشر فيها الملاريا أو كانت شائعة، مثل إفريقيا والهند، كما أنه أكثر انتشارا في مجموعات عرقية معينة، مثل الأشخاص المنحدرين من أصول إفريقية وشرق أوسطية وهندية.
ويؤثر هذا الاضطراب على الهيموجلوبين، وهو البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء والذي يحمل الأكسجين، وتؤدي الطفرة الجينية إلى أن تصبح الخلايا على شكل هلال، مما يعيق تدفق الدم ويسبب آلامًا مبرحة وتلف للأعضاء والسكتة الدماغية ومشاكل أخرى.
