مرض مزمن.. بريطانيا تجيز أول علاج جيني مضاد لاضطرابات الدم في العالم
أعلنت السلطات الصحية البريطانية، اليوم الخميس، الموافقة على استخدام علاج جيني مضاد لاضطرابات الدم، وهو يعد الأول من نوعه في العالم، وفقًا لـ رويترز.
أول علاج جيني مضاد لاضطرابات الدم
وقالت الهيئة التنظيمية الطبية في بريطانيا، إن بريطانيا أجازت علاجا جينيا يهدف إلى علاج مرض فقر الدم المنجلي، ونوع آخر من اضطرابات الدم الوراثية للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق، ليصبح الأول من نوعه في العالم.
وأوضحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية (MHRA)، أن دواء كاسجيفي هو أول دواء يتم ترخيصه ويستخدم أداة التعديل الجيني كريسبر، والتي فاز مخترعوها بجائزة نوبل لعام 2020.
ومرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا، هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموجلوبين، الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.
المرض يستمر مدى الحياة
وقال جوليان بيتش، مدير MHRA، في البيان، إن مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا مؤلمان ويستمران مدى الحياة، وفي بعض الحالات يمكن أن يكونا مميتين.
وأضاف بيتش أنه في التجارب السريرية، وجد أن عقار كاسجيفي يستعيد إنتاج الهيموجلوبين الصحي لدى غالبية المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، مما يخفف من أعراض المرض.
وقالت الوكالة إنه لم يتم تحديد أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة خلال التجارب، مضيفة أنها تراقب سلامة الدواء عن كثب.
ويتم إعطاء الدواء عن طريق أخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتحرير الجين في الخلايا في المختبر، ثم يتم غرس الخلايا المعدلة مرة أخرى في المريض بعد تكييف العلاج لتحضير نخاع العظم.
