الغذاء والدواء الأمريكية تجيز علاجين جديدين لمرض فقر الدم المنجلي
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجين جينيين لمرض فقر الدم المنجلي، مما يجعل أحدهما أول علاج في الولايات المتحدة يعتمد على تقنية كريسبر لتحرير الجينات الحائزة على جائزة نوبل، وفقًا لـ رويترز.
الفئات المؤهلة للدواء
وتمت الموافقة على عقار Casgevy، الذي طورته شركتا Vertex وCRISPR، وعقار Lyfgenia من شركة Bluebird Bio، للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.
ماهو مرض فقرد الدم المنجلي؟
مرض الخلايا المنجلية، هو اضطراب دموي مؤلم وراثي، حيث ينتج الجسم الهيموجلوبين المنجلي المعيب، مما يضعف قدرة خلايا الدم الحمراء على حمل الأكسجين بشكل صحيح إلى أنسجة الجسم.
ويؤثر هذا المرض، الذي يمكن أن يكون منهكا ويؤدي إلى الوفاة المبكرة، على ما يقدر بنحو 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من السود.
ويبلغ سعر علاج Vertex-CRISPR في الولايات المتحدة 2.2 مليون دولار، في حين يبلغ سعر علاج بلوبيرد 3.1 مليون دولار، وسيكون العلاجان اللذان يتم تقديمهما كعلاجات لمرة واحدة، متاحين في أوائل عام 2024.
ويعتمد Casgevy على تقنية CRISPR، التي اكتشفتها جينيفر دودنا والمؤسس المشارك لـ CRISPR Therapeutics إيمانويل شاربنتييه، والتي تستخدم مقصًا جزيئيًا لقص الأجزاء المعيبة من الجينات، التي يمكن بعد ذلك تعطيلها أو استبدالها بسلاسل جديدة من الحمض النووي الطبيعي.
