أمريكا تجيز علاجا جديدا مضادا لاضطرب الدم الوراثي
واقفت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على استخدام علاج جديد مضاد لاضطراب الدم الوراثي، وفقًا لـ رويترز.
الموافقة على علاج جديد مضاد لاضطراب الدم
وأوضحت شركة فيرتكس المصنعة أن الموافقة على استخدام دواء Casgevy، يفتح علامة تبويب جديدة.
وأكدت الشركة أن العلاج الجيني لعلاج اضطراب نادر في الدم يتطلب عمليات نقل دم منتظمة لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق.
ويحظى هذا القرار بالموافقة الأمريكية الثانية على العلاج، الذي يحمل اسم كاسجيفي، بعد أن حصل على الضوء الأخضر في ديسمبرالماضي، لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي آخر في الدم.
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء قبل أكثر من شهرين من تاريخ الإجراء المتوقع في 30 مارس.
توفير العلاج في وقت مبكر من العام
وقالت فيرتكس سيتم توفير العلاج في وقت مبكر من هذا العام، بسعر قائمة يبلغ 2.2 مليون دولار في الولايات المتحدة لكلا المؤشرين المعتمدين.
وأصبح Casgevy أول علاج يعتمد على تقنية تحرير الجينات CRISPR الحائزة على جائزة نوبل للحصول على الموافقة على الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم في الولايات المتحدة.
فقر الدم كولي، وهو الشكل الأكثر خطورة من الاضطراب، يتسبب في إصابة الأطفال بفقر الدم الذي يهدد الحياة والذي يتطلب نقل الدم كل أسبوعين إلى خمسة أسابيع.
توشير التقديرات إلى أن أكثر من 100 ألف شخص مصابون بالثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم على مستوى العالم، بما في ذلك ما لا يقل عن 1200 شخص مصاب بهذا الاضطراب في الولايات المتحدة، وفقًا لبيانات من مستشفى بوسطن للأطفال.
