لعلاج النزيف الوراثي النادر.. الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لشركة فايزر

وافقت إدارة الغذاء والدواء على علاج شركة فايزر لمرض النزيف الوراثي النادر، مما يجعله أول علاج جيني للشركة على الإطلاق  يفوز بالترخيص في الولايات المتحدة، وفقًا لـ NBC news.

الموافقة على أول علاج جيني لشركة فايزر 

وأعطت الوكالة الضوء الأخضر للدواء، الذي سيتم تسويقه باسم Beqvez، للبالغين المصابين بالهيموفيليا B المتوسطة إلى الشديدة والذين يستوفون متطلبات معينة، وقال متحدث باسم شركة فايزر لشبكة CNBC إن العلاج سيكون متاحًا بوصفة طبية للمرضى المؤهلين خلال هذا الربع. 

وأضاف المتحدث أن سعر الدواء باهظ نحو 3.5 مليون دولار، قبل التأمين والحسومات الأخرى، مما يجعله أحد أغلى الأدوية في الولايات المتحدة
 

ما هو مرض النزيف الوراثي النادر؟

ويعيش أكثر من 7000 شخص في الولايات المتحدة مع مرض النزيف الوراثي النادر، وهذه الحالة المنهكة تؤثر في الغالب على الرجال، وتنجم عن عدم كفاية مستويات بروتين معين  يساعد الدم على تكوين جلطات لوقف النزيف وإغلاق الجروح، وبدون هذا البروتين، المسمى العامل التاسع، فإن المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا B يصابون بالكدمات بسهولة وينزفون بشكل متكرر ولفترات أطول من الزمن.

يعاني العديد من الأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب من الالتزام واضطراب نمط الحياة الناتج عن الحقن المنتظمة، بالإضافة إلى نوبات النزيف التلقائي، والتي يمكن أن تؤدي إلى تلف مؤلم في المفاصل ومشاكل في الحركة.

لذا فالعلاج سيكون لمرة واحدة مصمم لتمكين المرضى من إنتاج العامل التاسع بأنفسهم ومنع النزيف والسيطرة عليه، وفي تجربة المرحلة الأخيرة، كان الدواء متفوقًا على العلاج القياسي الذي غالبًا ما يكون مرهقًا للهيموفيليا B، والذي يتضمن إعطاء البروتين عدة مرات في الأسبوع أو الشهر عبر الأوردة.

عودة شركة فايزر لساحة المنافسة مرة أخرى 

وتمثل الموافقة خطوة كبيرة لشركة فايزر، التي تحاول استعادة مكانتها بعد التراجع السريع لأعمالها المتعلقة بفيروس كورونا العام الماضي، وتراهن الشركة بشكل كبير على أدوية السرطان وعلاجات مجالات الأمراض الأخرى للمساعدة في تغيير أعمالها.