دراسة: تجارب سريرية تظهر تحسنا في العمى الوراثي بعد العلاج الجيني

أظهرت تجربة سريرية، أن العلاج الجيني القابل للحقن أدى إلى تحسينات قابلة للقياس في الرؤية بين مجموعة صغيرة من الأشخاص المصابين بالعمى الوراثي، والدراسة نشرت في upi الطبي.

تجارب سريرية تظهر تحسنا في العمى الوراثي بعد العلاج الجيني

شملت الدراسة، علاجات لـ شخصًا بالغًا وطفلين، وتمت مراقبة المشاركين كل ثلاثة أشهر لمدة عام، ثم بمعدل أقل لمدة عامين آخرين.

وكان 4 مشاركين، أو حوالي 29%، لديهم تحسن ملحوظ سريريًا في حدة البصر، أو مدى قدرتهم على التعرف على الأشياء أو الحروف على الرسم البياني.

بينما كان 11 مشاركًا، أو حوالي 79%، تحسنوا في واحدة على الأقل من نتائج الرؤية الأربعة المقاسة، وأظهر 6 مشاركين، أو حوالي 43%، تحسنًا في نتيجتين أو أكثر، وأفاد 6 مشاركين، أو حوالي 43%، بتحسن نوعية الحياة المرتبطة بالرؤية.

قال الباحثون إن التجربة السريرية الناتجة أثبتت أنها المرة الأولى التي يتلقى فيها أي مريض دواءً جينيًا يعتمد على تقنية كريسبر مباشرة داخل أجساد البشر، وذلك يعمل على تحسين مرضى العمى الوراثي.

طبيعة العمى الوراثي 

للجينات الوراثية دور أساسي في الإصابة بالعديد من الأمراض، ويمكن أن تؤدي إلى الإصابة بالعمى في بعض الأحيان، أو ما يُعرف بـ فقدان البصر الوراثي.

ويُسبب ضمور العصب البصري السائد فقدانًا بطيئًا وتدريجيًا في الرؤية على مدى سنوات إلى عقود، في حين أن اعتلال ليبر العصبي البصري الوراثي يسبب فقدانًا أسرع للرؤية على مدى أسابيع إلى أشهر.