اضطراب وراثي نادر.. الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج لمتلازمة برادر ويلي
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار جديد يُعد الأول من نوعه لعلاج متلازمة برادر ويلي، وهو اضطراب وراثي نادر يسبب شعورًا دائمًا بالجوع المفرط، وفقًا لما أعلنته شركة سولينو ثيرابيوتكس المطورة للدواء.
أول علاج طبي لمتلازمة برادر ويلي
وحسب ما نشرته صحيفة رويترز، يُعرف الدواء الجديد باسم Vykat XR، وهو مصمم للحد من فرط الأكل، الذي يُعد العرض الأبرز للمتلازمة، والتي تنتج عن حذف جزئي أو كامل في الكروموسوم 15، ما يؤثر على تنظيم الجينات وعملها داخل الجسم، وتصيب هذه الحالة النادرة حوالي 50 ألف شخص في الولايات المتحدة، ما يجعل الحياة اليومية تحديًا مستمرًا، خاصة فيما يتعلق بالسلوك والمزاج والعادات الغذائية.
وتعتزم سولينو ثيرابيوتكس طرح Vykat XR في الأسواق الأمريكية اعتبارًا من أبريل 2025، ليستهدف المرضى من عمر 4 سنوات فما فوق ممن يعانون من المتلازمة وفرط الأكل، وقدرت الشركة متوسط تكلفة الدواء السنوية بنحو 466،200 دولار أمريكي، مع تحديد الجرعات وفقًا لوزن المريض.
أعراض المرض وأهمية العلاج الجديد
وتبدأ أعراض متلازمة برادر ويلي منذ الولادة، حيث يُعاني الأطفال من ضعف العضلات وصعوبة في الرضاعة، ومع التقدم في العمر، يظهر فرط الأكل، وهو إحساس دائم بالجوع لا يزول حتى بعد تناول الطعام، وغالبًا ما يبدأ بين سن الرابعة والثامنة، ويستمر مدى الحياة.
ويؤدي ذلك إلى زيادة مفرطة في الوزن، ما يرفع خطر الإصابة بالسمنة، وأمراض القلب، ومشكلات التنفس، ما يقلل من متوسط العمر المتوقع للمرضى إلى ما بين 21 و29 عامًا.
ويعتمد Vykat XR على آلية تستهدف جزءًا محددًا في الدماغ لتقليل إفراز الببتيدات المسؤولة عن تنظيم الشهية، مما يساعد في الحد من فرط الأكل. ويتم تناول الدواء على شكل حبة يومية عن طريق الفم.
وجاءت موافقة FDA بعد دراسة مطولة وتقييم شامل لنتائج التجارب السريرية التي أظهرت فعالية الدواء في تقليل الشعور بالجوع المفرط لدى المرضى المصابين بفرط النهم الشديد.
ورغم أن الدراسة لم تظهر فارقًا إحصائيًا كبيرًا في مقارنة شاملة مع الدواء الوهمي، إلا أن متابعة طويلة الأمد أثبتت تحسنًا ملحوظًا لدى المرضى بعد عام من العلاج.
