بشرى سارة.. العلاج الجيني لمرضى الدوشين يبطئ من تطور المرض
أظهرت بيانات 3 سنوات، أن العلاج الجيني لمرض دوشين الذي طورته شركة ساريبتا يبطئ من تطور المرض، وفقًا لـ رويترز.
العلاج الجيني لمرضى الدوشين يبطيء من تطور المرض
وأدى العلاج الجيني لاضطراب ضمور العضلات إلى إبطاء تطور المرض وأظهر فائدة مستدامة في قدرة المرضى على التحكم في الحركة وتنسيقها لمدة 3 سنوات بعد العلاج، مما أدى إلى ارتفاع أسهمها بنحو 4٪ قبل افتتاح السوق.
وقالت الشركة إن العلاج، المسمى Elevidys، ساعد المرضى على أداء الأنشطة البدنية مثل القفز والوقوف على ساق واحدة والوثب على قدم واحدة، بشكل أفضل من مجموعة مخططة مسبقًا من المرضى غير المعالجين من خارج التجربة.
نجاح العلاج الجيني
وشملت الدراسة في مراحلها المتأخرة مشاركين تتراوح أعمارهم بين 4 و7 سنوات وقت العلاج وكانوا لا يزالون قادرين على المشي.
وقالت الشركة إن أولئك الذين عولجوا بدواء إليفيديس أظهروا تباطؤًا بنسبة 70٪ أو أعلى في تطور المرض كما تم قياسه من خلال الوقت اللازم للنهوض من الأرض والوقت اللازم لإكمال المشي أو الجري لمسافة 10 أمتار، مقارنة بمجموعة التحكم الخارجية.
وواجهت شركة ساريبتا تدقيقًا متزايدًا بشأن سلامة وفعالية العلاج بعد وفاة مراهقين غير قادرين على المشي العام الماضي بسبب فشل كبدي حاد مرتبط بالعلاج.
وقال محللو أوبنهايمر إنه في حين أن المستثمرين متشككون بشكل عام في الدراسات التي تستخدم مجموعات تحكم خارجية، فإنهم يتوقعون أن تعمل البيانات على تحسين تصورات الأطباء والمرضى لملف المخاطر والفوائد الخاص بدواء إليفيديس والمساعدة في تسريع تبنيه تجاريًا.
وقالت شركة ساريبتا، التي تعاني من ضعف المبيعات، إنه لم يتم رصد أي إشارات سلامة جديدة متعلقة بالعلاج.
