أمريكا ترفض اعتماد علاج جيني للأمراض النادرة
أعلنت شركة ريجينكسبايو Regenxbio أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA رفضت الموافقة على علاجها الجيني التجريبي RGX-121 المخصص لعلاج مرض نادر للغاية يُعرف باسم داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الثاني أو متلازمة هنتر، مرجعة القرار إلى حالة من عدم اليقين بشأن تصميم التجربة السريرية.
أمريكا ترفض اعتماد علاج جيني للأمراض النادرة
وحسبما نشرته وكالة أنباء رويترز، تراجعت أسهم الشركة عقب الإعلان بنحو 19% لتصل إلى 8.31 دولار في تداولات ما بعد إغلاق السوق، ما يعكس أثر القرار التنظيمي على ثقة المستثمرين.
وأوضحت الشركة أن هيئة الغذاء والدواء حدّدت عدة ملاحظات ضمن ما يُعرف بـرسالة الرد الكاملة، من بينها عدم وضوح معايير أهلية المشاركين في الدراسة، إضافة إلى الشكوك حول قدرة نقطة النهاية البديلة المعتمدة على التنبؤ بالفائدة السريرية المتوقعة.
وقال الرئيس التنفيذي للشركة كوران سيمبسون إن الشركة تشعر بـ القلق إزاء ملاحظات إدارة الغذاء والدواء المتعلقة بمسار التطوير وتقييم البيانات، خاصًة في ظل الحاجة الملحّة لعلاج هذا المرض النادر للغاية وغير القابل للعكس.
وكانت الهيئة التنظيمية قد فرضت الشهر الماضي تعليقًا سريريًا على برنامجين تجريبيين للعلاج الجيني لدى الشركة، من بينهما RGX-121، وأضافت ريجينكسبايو أن الخيارات المتاحة لاحقًا والتي قد تشمل إجراء دراسة جديدة، ومعالجة مرضى إضافيين، ومتابعة طويلة الأمد ستكون بالغة الصعوبة نظرًا لندرة المرضى المصابين بمتلازمة هنتر.
متلازمة هنتر النادرة
وأكدت الشركة عزمها طلب عقد اجتماع مع إدارة الغذاء والدواء لإعادة تقديم طلب التسويق، بهدف توفير أدلة إضافية تتعلق بفئة المرضى وبيانات سريرية طويلة الأجل.
وتُعد متلازمة هنتر اضطرابًا وراثيًا نادرًا يمنع الجسم من تكسير جزيئات سكر معينة، ما يؤدي إلى تأثيرات خطيرة على النمو البدني والعقلي، ويُصنَّف RGX-121 كعلاج جيني محتمل يُعطى لمرة واحدة للأولاد المصابين بـMPS II، ويعمل على توصيل جين يساعد في تفكيك جزيئات السكر المعقدة داخل الجسم.
