الغذاء والدواء الأمريكية تشكك في تجربة علاج جيني لمرض هنتنغتون وتطالب بدراسة جديدة
أعلن مسؤول رفيع في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، أن تصميم التجربة السريرية للعلاج الجيني الذي تطوره شركة يونيكيور لعلاج مرض هنتنغتون لم يقدم أدلة كافية تثبت قدرة الدواء على إبطاء تطور المرض، مؤكدًا أن الهيئة التنظيمية طلبت إجراء دراسة جديدة أكثر دقة.
تشكيك الغذاء والدواء الأمريكية في تجربة علاج جيني لمرض هنتنغتون
ووفقا لرويترز، أوضح المسؤول، أن الإدارة تعتمد عادة على الدراسات العشوائية المضبوطة بالغفل عند تقييم العلاجات المحتملة، مشيرًا إلى أن التجارب غير العشوائية أو غير المضبوطة لا توفر مستوى الأدلة المطلوب لاتخاذ قرار بالموافقة على الأدوية، خاصة في الأمراض المعقدة مثل هنتنغتون.
وكانت شركة يونيكيور وهي شركة أدوية هولندية، أعلنت يوم الاثنين أن إدارة الغذاء والدواء طلبت إجراء دراسة إضافية لدعم طلبها للحصول على موافقة لعلاجها الجيني، على أن تكون الدراسة الجديدة مضبوطة بالغفل. واعتبر محللون أن تنفيذ مثل هذه الدراسة قد يكون صعبًا نظرًا لطبيعة المرض وندرته.
ويعد مرض هنتنغتون اضطرابًا عصبيًا وراثيًا نادرًا يؤدي إلى تدهو تدريجي في وظائف الدماغ، ما يسبب مشكلات حركية وإدراكية ونفسية لدى المصابين.
وأظهرت بيانات سابقة نشرتها يونيكيور العام الماضي نتائج أشارت إلى تحسن ذي دلالة إحصائية في إبطاء تطور المرض بعد ثلاث سنوات من العلاج، وذلك وفق مقياس تصنيف للمرض، مقارنة بمرضى من مجموعة بيانات خارجية غير أن مسؤول إدارة الغذاء والدواء أكد أن هذا النوع من المقارنات لا يُعد مقبولًا من الناحية التنظيمية.
وعلى خلفية هذه التطورات، أغلقت أسهم الشركة المدرجة في الولايات المتحدة تعاملات الأربعاء عند 9.04 دولار، بعد تراجع حاد من نحو 15 دولارًا قبل الإعلان عن طلب إجراء الدراسة الجديدة.
يذكر أن الشركة كانت قد أعلنت في أواخر عام 2024 توصلها إلى اتفاق مع إدارة الغذاء والدواء بشأن العناصر الرئيسية لطلب مراجعة سريعة للحصول على موافقة محتملة للعلاج.
