إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لفقدان السمع
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على العلاج الجيني Otarmeni لفقدان السمع الوراثي، وتقدم شركة Regeneron علاجًا مجانيًا، لاستعادة السمع عن طريق تصحيح طفرات OTOF.
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني على الإطلاق لفقدان السمع
ووفقًا لما نشر في صحيفة تايمز ناو، في إنجاز تاريخي للطب الحديث، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني مصمم لعلاج فقدان السمع الوراثي، وهذا العلاج، الذي طورته شركة ريجينيرون للأدوية، ويطلق عليه اسم أوتارميني، ويعتبر خطوة ثورية نحو استعادة السمع لدى المرضى الذين يعانون من حالات سمعية وراثية، وفي خطوة مفاجئة، أعلنت الشركة عن خطط لتوفير العلاج مجانًا للمرضى المؤهلين.
ما هو اعتلال العصب السمعي وكيف يرتبط بالعلاج الجيني؟
واعتلال العصب السمعي هو حالة يتم فيها إدراك الصوت بشكل طبيعي، ولكن تتعطل الإشارات العصبية إلى الدماغ، وقد يكون سبب هذه الحالة جينات معيبة، بما في ذلك طفرات في جين OTOF، وهو جين أساسي للسمع، ويهدف العلاج الجيني إلى تصحيح هذه العيوب الجينية، مما قد يؤدي إلى استعادة وظيفة السمع الطبيعية، كما هو موضح في تجارب، ويمثل هذا تقدمًا كبيرًا في علاج اضطرابات السمع.
ويعاني أكثر من 430 مليون شخص حول العالم من ضعف السمع، ويعود جزء كبير من هذه الحالات إلى طفرات جينية، وحتى الآن، اقتصرت خيارات العلاج إلى حد كبير على أجهزة السمع أو زراعة القوقعة، والتي تساعد على السمع ولكنها لا تُعالج السبب الجذري للمشكلة.
ويتبنى هذا العلاج الجيني المعتمد حديثًا نهجًا مختلفًا جذريًا، وصُمم دواء أوتارميني لعلاج نوع نادر جدًا من فقدان السمع الوراثي الناتج عن طفرات في جين OTOF، والذي يصيب حوالي 50 طفلًا يولدون سنويًا في الولايات المتحدة، ويُعد جين OTOF مسؤولًا عن إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين أساسي لنقل الإشارات الصوتية من الأذن الداخلية إلى الدماغ، وبدونه، لا يمكن معالجة الصوت، مما يؤدي إلى صمم شديد، ومن خلال استهداف الجين المعيب المسؤول عن ضعف السمع، يعمل العلاج على المستوى الخلوي لاستعادة وظيفة الأذن الداخلية، وقد أظهرت التجارب السريرية المبكرة نتائج واعدة، حيث شهد بعض المرضى تحسنًا جزئيًا أو كبيرًا في قدرتهم على السمع.
