دراسة تكشف عن دواء جديد يظهر فعالية ضد مرض ضمور العضلات دوشين
أظهرت التجارب السريرية المبكرة، أن دواء دوشين من شركة إنترايدا يحسن وظائف العضلات، حيث قامت الشركة التي تتخذ من بوسطن مقرًا لها باختبار الدواء، ENTR-601-44، على المرضى الخارجيين الذين تتراوح أعمارهم بين 6 -17 عامًا والذين يعانون من شكل من أشكال دوشين الناجم عن طفرة جينية يمكن علاجها عن طريق تخطي الإكسون 44، وفقًا لـ رويترز.
دواء جديد يظهر فعالية ضد مرض ضمور العضلات
ودوشين مرض وراثي يصيب الذكور في الغالب، ويؤدي إلى ضعف العضلات تدريجيًا مع مرور الوقت، يفقد الأطفال عادةً القدرة على المشي في بداية سن المراهقة، ثم يُصابون لاحقًا بمشاكل في القلب والتنفس.
وقال إنترايدا إن المرضى الذين عولجوا بالدواء أظهروا تحسنًُا ملحوظًا في سرعة قدرتهم على النهوض من الأرض إلى وضعية الوقوف، وهو اختبار شائع الاستخدام لقوة العضلات يستخدمه الأطباء لتتبع تطور المرض والتنبؤ بموعد فقدان المريض القدرة على المشي.
فعالية الدواء
وأكد إنترايدا إن التحسن كان ذا دلالة إحصائية وأكثر من 3 أضعاف العتبة التي تعتبر ذات مغزى سريري، كما أظهر المرضى الذين عولجوا زيادة في الديستروفين، وهو بروتين عضلي رئيسي مفقود لدى الأشخاص المصابين بمرض دوشين، بنحو 2.4 نقطة مئوية من خط الأساس البالغ 4٪.
وقالت شركة إنترايدا إن المجموعة الأولى من المرضى في التجربة أظهرت أن العلاج كان آمنًا بشكل عام ويتحمله المرضى جيدًا، دون أي آثار جانبية خطيرة ودون توقف أي مريض عن العلاج.
أعلنت الشركة أن كمية الدواء التي وصلت إلى مجرى الدم لدى الأطفال كانت أقل من المتوقع مقارنةً بالبالغين، وقد بدأت الشركة بإعطاء جرعة مضاعفة لمجموعة ثانية من المرضى، ومن المتوقع ظهور النتائج بحلول نهاية عام 2027.
