الغذاء والدواء الأمريكية توافق على علاج نوفو نورديسك لحالة وراثية نادرة
قالت شركة نوفو نورديسك، اليوم الاثنين، إن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على علاجها لعلاج حالة وراثية نادرة تؤثر على الكلى، وفقًا لـ رويترز.
فرط أوكسالات البول
وبحسب رويترز، تمت الموافقة على الحقن مرة واحدة شهريًا، والذي سيتم بيعه تحت الاسم التجاري Rivfloza، للاستخدام للمصابين الذين تبلغ أعمارهم تسع سنوات فما فوق، والذين يعانون من نوع من فرط أوكسالات البول الأولي ووظيفة الكلى المحفوظة نسبيًا.
وتمكنت شركة الأدوية الدنماركية من الوصول إلى العلاج من خلال شرائها لشركة Dicerna Pharmaceuticals بقيمة 3.3 مليار دولار في عام 2021.
يستخدم العلاج، الذي يساعد على خفض مستويات الأكسالات البولية، تقنية تداخل الحمض النووي الريبوزي، حيث يتم إسكات الجينات التي تساهم في المرض أو جعلها غير فعالة.
تخطط شركة نوفو نورديسك، لإتاحة العلاج للمرضى المؤهلين في أوائل العام المقبل، وقالت إنها تخطط لتسعير العلاج وفقًا للقيمة السريرية الموضحة والفائدة لأولئك الذين يعانون من فرط أوكسالات البول الأولي من النوع الأولي.
ويعد فرط أوكسالات البول الأولي، هو حالة نادرة تتميز بتكرار حصوات الكلى والمثانة، والتي تمنع الكبد من إنتاج ما يكفي من بروتين معين، مما يؤدي إلى الإفراط في إنتاج مادة كيميائية طبيعية تعرف باسم الأوكسالات في البول.
واستندت الموافقة على علاج نوفو على الدراسات التي قام فيها الدواء بخفض مستويات إفراز الأوكسالات البولية على مدار 24 ساعة، والتي تم قياسها مقابل قيمة أساسية محددة مسبقًا وعند مقارنتها بالعلاج الوهمي.
