كندا تعلن مراجعة علاج جديد لمرضى التصلب الجانبي الضموري
أعلنت وزارة الصحة الكندية مراجعة علاج جديد للأشخاص المصابين بـ التصلب الجانبي الضموري الذين يحملون طفرات جينية في أحد جينات الجسم، مما يوضح اهتمام السلطات الصحية بمجتمعات الأمراض النادرة وخلق بيئة أكثر علاجًا لأثارها.
وزارة الصحة الكندية
ووفقًا لما نُشر ALS news، راجعت وزارة الصحة الكندية علاجا جديدا، كعلاج محتمل للأشخاص المصابين بالتصلب الجانبي الضموري الذين يحملون طفرات جينية معينة في إحدى جينات الجسم.
وأوضحت السلطة التنظيمية الكندية، أنها نجحت في مراجعة تطوير علاج Biogen للحصول على موافقة العلاج الأولي الذي يُدعى Qalsody، ومن المتوقع أن تتخذ قرارها في أوائل عام 2025، وفقًا لبيان صحفي للشركة.
وإذا تمت الموافقة عليه، سيصبح Qalsody العلاج الأول والوحيد المعتمد في كندا لاستهداف سبب وراثي لمرض التصلب الجانبي الضموري، وتمت الموافقة على Qalsody بالفعل في الولايات المتحدة الأمريكية، وتمت التوصية بالموافقة عليه في الاتحاد الأوروبي لعلاج مرضى التصلب الجانبي الضموري.
مرضى التصلب الجانبي الضموري
وقال إريك تسي، نائب الرئيس والمدير العام لشركة Biogen Canada، إن التطبيق يمثل معلمًا حاسمًا لمجتمع التصلب الجانبي الضموري الكندي، الذين يعانون من هذا الشكل الجيني النادر للغاية للمرض الذي يحرمهم من الوقت مع أحبائهم.
وأضاف إريك: لأكثر من عقد من الزمان، التزمت Biogen بتطوير أبحاث التصلب الجانبي الضموري؛ لتوفير فهم أعمق لهذا المرض المدمر، نحن متحمسون لفعل ما في وسعنا لإحداث فرق ونحن ملتزمون بشدة تجاه مجتمع الأمراض النادرة.
إنتاج البروتين داخل الخلايا العصبية
وتابع إريك أنه تم العثور على طفرات في جين SOD1 في ما يصل إلى 20% من الأشخاص المصابين بمرض التصلب الجانبي الضموري العائلي وفي ما يصل إلى 2% من حالات التصلب المتفرقة، حيث تؤدي هذه الطفرات إلى إنتاج بروتين SOD1 غير طبيعي، والذي يميل إلى التراكم وتشكيل كتل سامة داخل الخلايا العصبية، مما يتسبب في تلفها.
كما أن ينتمي علاج Qalsody إلى فئة من العلاجات تسمى oligonucleotides المضادة للحساسية، أو ASOs، وتمنع مثل هذه العلاجات إنتاج البروتينات المسببة للأمراض عن طريق التدخل في الحمض النووي الريبي المرسال، وهو جزيء وسيط مشتق من الحمض النووي يستخدم كقالب لإنتاج البروتين.
ومن المتوقع أن تشمل التجربة، المقرر أن تستمر حتى عام 2027، حوالي 150 مريضًا يتلقون العلاج أو الدواء الوهمي لمدة تصل إلى عامين، ومن المتوقع أيضًا صدور بيانات الخط الأعلى في عام 2027.
