علاج جيني جديد أظهر تحسنا على مرضى الهيموفيليا ب
صحة وطب
صورة تعبيرية
أظهرت دراسة جديدة نشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية، أن العلاج الجيني الجديد الذي تمت الموافقة عليه في وقت سابق من هذا العام، يمكن أن يكون بمثابة علاج مستدام بجرعة واحدة للأشخاص المصابين بالهيموفيليا ب.
علاج جيني جديد أظهر تحسنا على مرضى الهيموفيليا ب
وأفاد باحثون، بأن مرضى الهيموفيليا ب شهدوا انخفاضا في حالات النزيف لديهم بنسبة 71% في المتوسط بعد خضوعهم للعلاج الجيني.
وكان أكثر من نصف المرضى الـ45 الذين أجريت عليهم الدراسة لم يصابوا بأي نزيف على الإطلاق بعد تلقي العلاج الجيني.
العلاج الجيني يستخدم فيروسًا مجوفًا لتوصيل نسخة عاملة من جين العامل التاسع إلى كبد المريض، مما يتيح للجسم البدء في إنتاج عامل التخثر.
أسباب مرض الهيموفيليا ب
الهيموفيليا ب هو اضطراب نزيف وراثي نادر يسبب انخفاض مستويات عامل التخثر التاسع، وهو بروتين في الدم يساعد على تكوين الجلطات.
الهيموفيليا ب يمكن أن تؤدي إلى:
- نزيف داخل المفاصل يمكن أن يؤدي إلى أمراض المفاصل المزمنة والألم.
- نزيف في الرأس وأحيانًا في الدماغ، مما قد يسبب مشاكل على المدى الطويل، مثل النوبات والشلل.
- يمكن أن تحدث الوفاة إذا لم يمكن وقف النزيف أو إذا حدث في عضو حيوي مثل الدماغ.
