أمريكا تجيز استخدام أول علاج جيني لمرض وراثي نادر
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على استخدام أول علاج جيني لمرض وراثي نادر، وفقًا لـ وسائل إعلام محلية.
الموافقة على علاج جديد لمرض وراثي نادر
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إنها وافقت على العلاج الجيني الذي تنتجه شركة أوركارد ثيرابيوتيكس ومقرها المملكة المتحدة لعلاج الأطفال المصابين بمرض وراثي نادر يسمى حثل المادة البيضاء متبدل اللون.
علاج جديد للكبد
وفي وقت سابق، وافقت على علاج جديد للكبد، موضحة أن العقار يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الحكة الناجمة عن اضطراب في الكبد لدى المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 سنوات وما فوق، وارتفعت أسهم Mirum بنسبة 6.6٪ إلى 29.6 دولارًا في التعاملات الممتدة.
وتسمح موافقة هيئة تنظيم الصحة على الدواء، الذي يحمل العلامة التجارية Livmarli، باستخدامه لعلاج الحكة الناجمة عن الركود الصفراوي العائلي التدريجي داخل الكبد (PFIC)، وهو اضطراب وراثي يسبب مرض الكبد التدريجي الذي يؤدي عادةً إلى فشل الكبد.
وتمت الموافقة بالفعل على عقار ليفمارلي لعلاج الحكة الناجمة عن نوع آخر من اضطرابات الكبد الوراثية النادرة المعروفة باسم متلازمة ألاجيل (ALGS).
وقال كريس بيتز، الرئيس التنفيذي لشركة Mirum Pharmaceuticals، قبل قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: سيتم إطلاق الدواء مع توفره على الفور للمرضى المؤهلين في الولايات المتحدة بنفس السعر الخاص بمؤشر ALGS المعتمد.
وأضاف بيتز أن سداد تكاليف العلاج قد لا يكون متاحًا إلا بعد مرور بضعة أرباع على الموافقة، كما استندت موافقة إدارة الغذاء والدواء إلى بيانات من مرحلة متأخرة.
