الغذاء والدواء الأمريكية توافق على عقار جديد لعلاج اضطراب وراثي نادر
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار جديد من إنتاج شركة أمريكية لعلاج اضطراب وراثي نادر يُعرف بـ فرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي الكلاسيكي، وفقًا لما نشرته وكالة رويترز.
علاج جديد لـ اضطراب وراثي نادر
كشف الأطباء عن العقار الذي يحمل اسم Crenessity ومن انتاج شركة نيوروكراين بيوساينسز والمُستخدم مع الجلوكوكورتيكويد، وهو نوع من الستيرويدات، للسيطرة على مستويات الأندروجين لدى المرضى البالغين والأطفال من سن 4 سنوات فما فوق، ومن المتوقع أن يتم طرح الدواء تجاريًا خلال الأسبوع المقبل، بحسب تصريح المتحدث الرسمي باسم الشركة.
وأوضح الخبراء أن إصابة CAH هو اضطرابًا نادرًا يُصيب الغدد الكظرية، مما يؤدي إلى نقص في إنتاج هرمون الكورتيزول، وهو الهرمون المسؤول عن تنظيم مستويات التوتر، مع زيادة غير طبيعية في إنتاج الأندروجينات، وهي هرمونات تشبه التستوستيرون.
الإنتاج المفرط للأندروجينات
ويعمل Crenessity على تقليل الإنتاج المفرط للأندروجينات، مما يُسهم في خفض الجرعات العالية من مادة الجلوكوكورتيكويدات التي يحتاجها المرضى عادة.
وجاءت الموافقة على العقار بناءً على تجربتين سريريتين شملتا 182 بالغًا و103 أطفال، حيث في التجربة الأولى أُجريت الدراسة على 122 شخصًا بالغًا تناولوا عقار Crenessity مرتين يوميًا لمدة 24 أسبوعًا، بينما تناول 60 مريضًا دواءً وهميًا.
ونجح المرضى الذين تناولوا العقار في تقليل جرعات الجلوكوكورتيكويد بنسبة 27% مع الحفاظ على مستويات الأندروجين تحت السيطرة، مقارنة بانخفاض بنسبة 10% لدى المجموعة التي تلقت الدواء الوهمي.
فعالية العقار في تحقيق التوازن الهرموني
وفي التجربة الثانية شملت الدراسة 69 طفلًا تناولوا العقار مرتين يوميًا لمدة 28 أسبوعًا، مقابل 34 طفلًا تلقوا دواءً وهميًا، وحقق الأطفال الذين تلقوا Crenessity انخفاضًا في جرعة الجلوكوكورتيكويد بنسبة 18%، بينما شهدت المجموعة التي تلقت العلاج الوهمي زيادة بنسبة 6% تقريبًا.
وأظهرت النتائج فعالية العقار في تحقيق توازن هرموني أفضل وتقليل الاعتماد على الجرعات الزائدة من الجلوكوكورتيكويدات، التي تتجاوز عادة الجرعات المطلوبة لتعويض الكورتيزول.
يُذكر أن هذا العلاج يمثل تطورًا مهمًا للمرضى المصابين بـ فرط تنسج الغدة الكظرية الخلقي، نظرًا لاحتياجهم الدائم إلى حلول طبية فعّالة لتقليل المضاعفات الناجمة عن هذه الحالة الوراثية.
