الغذاء والدواء الأمريكية: رفع الحظر عن تجربة علاج جيني لأمراض القلب
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، رفع الحظر السريري المفروض على المرحلة الأخيرة من التجارب السريرية للعلاج الجيني التجريبي لأمراض القلب الذي تطوره شركة إنتيليا ثيرابيوتكس، وذلك وفقًا لما نُشر في وكالة أنباء رويترز.
رفع الحظر عن تجربة علاج جيني لأمراض القلب
وكانت الشركة كشفت في نوفمبر الماضي أن الإدارة أوقفت تجربتين محوريتين في المرحلة المتأخرة لعقار تعديل الجينات نيكسيجوران زيكلوميران، وذلك عقب وفاة أحد المرضى نتيجة مضاعفات كبدية حادة.
وفي يناير، سمحت إدارة الغذاء والدواء باستئناف إحدى التجربتين، المعروفة باسم MAGNITUDE-2، بعد تنفيذ الشركة حزمة من الإجراءات الاحترازية، شملت تشديد مراقبة اختبارات وظائف الكبد واستبعاد المرضى الذين يعانون من اضطرابات أو تشوهات كبدية محددة.
ويخضع العلاج حاليًا للاختبار لدى مرضى اعتلال عضلة القلب النشواني المرتبط بالترانسثيريتين (ATTR-CM)، وهو مرض قلبي خطير ومتفاقم ينجم عن تراكم بروتين غير طبيعي في أنسجة القلب، ما يؤدي إلى تيبّسه وتراجع قدرته على ضخ الدم بكفاءة.
العلاج الجيني لمرضى الدوشين يبطيء من تطور المرض
وفي سياق أخر، أظهرت بيانات 3 سنوات أن العلاج الجيني لمرض دوشين الذي طورته شركة ساريبتا يبطئ من تطور المرض،
وأدى العلاج الجيني لاضطراب ضمور العضلات إلى إبطاء تطور المرض وأظهر فائدة مستدامة في قدرة المرضى على التحكم في الحركة وتنسيقها لمدة 3 سنوات بعد العلاج، مما أدى إلى ارتفاع أسهمها بنحو 4٪ قبل افتتاح السوق.
وقالت الشركة إن العلاج، المسمى Elevidys، ساعد المرضى على أداء الأنشطة البدنية مثل القفز والوقوف على ساق واحدة والوثب على قدم واحدة، بشكل أفضل من مجموعة مخططة مسبقًا من المرضى غير المعالجين من خارج التجربة.
